【文/觀察者網(wǎng) 齊倩】

“這頭豬只有幾個(gè)月大時(shí)，腿部開(kāi)始彎曲。起初，它只是搖搖晃晃。幾周后，它完全癱倒。到一歲左右，它已開(kāi)始?xì)獯跤??！睋?jù)彭博社10月29日?qǐng)?bào)道，這對(duì)于清華大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院教授賈怡昌來(lái)說(shuō)，這些時(shí)刻既令人心碎又激動(dòng)。他已經(jīng)等待多年了。

公開(kāi)資料顯示，賈怡昌現(xiàn)年53歲，一直努力研究并試圖攻克肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，也稱“漸凍癥”）難題。在此之前，他職業(yè)生涯大部分時(shí)間都花在小鼠上，通過(guò)把病人基因突變敲入到小鼠的相應(yīng)基因位點(diǎn)，試圖復(fù)制漸凍癥，以增進(jìn)對(duì)疾病機(jī)制的理解，并加速治療手段和方案的誕生。

如今，這類試驗(yàn)在豬身上成功了，這證明了漸凍癥可以在更大動(dòng)物身上建模。

這為賈怡昌提供了新的研究線索，并以此為基礎(chǔ)開(kāi)發(fā)出了全球首創(chuàng)漸凍癥基因治療藥物SNUG01。

據(jù)賈怡昌旗下公司“神濟(jì)昌華”網(wǎng)站介紹，今年3月，SNUG01獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）許可，實(shí)現(xiàn)從基礎(chǔ)研究向臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵跨越。這意味著SNUG01在美國(guó)獲得“孤兒藥”資格認(rèn)定（ODD），享受優(yōu)惠稅收地位。

今年5月，該藥物正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。

目前，神濟(jì)昌華公司正積極推進(jìn)中美國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)。若成功，該藥物可幫助90%的漸凍癥患者。

SNUG01藥物資料圖

彭博社稱，上述進(jìn)展與中國(guó)在生物技術(shù)領(lǐng)域的雄心相呼應(yīng)。該領(lǐng)域迄今為止一直由美國(guó)和歐洲國(guó)家主導(dǎo)，中國(guó)致力于成為“全球科技強(qiáng)國(guó)”，向著全球領(lǐng)先地位發(fā)起挑戰(zhàn)。報(bào)道認(rèn)為，全力投入基因編輯研究，可能是中國(guó)開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物并減少對(duì)外國(guó)制藥公司依賴的關(guān)鍵計(jì)劃。

有數(shù)據(jù)顯示，2024年，全球基因改造動(dòng)物模型市場(chǎng)估計(jì)150億美元，在十年內(nèi)翻了一倍。

近年來(lái)，美歐監(jiān)管機(jī)構(gòu)要求嚴(yán)格倫理審查，使得涉及大型動(dòng)物的類似研究幾乎不可能。同時(shí)，西方社會(huì)的動(dòng)保理念已變味，活動(dòng)人士反對(duì)任何動(dòng)物試驗(yàn)。民調(diào)發(fā)現(xiàn)，80%美國(guó)人支持逐步淘汰動(dòng)物實(shí)驗(yàn)。

相較之下，中國(guó)的生物技術(shù)領(lǐng)域取得長(zhǎng)足進(jìn)展。報(bào)道援引數(shù)據(jù)稱，中國(guó)擁有最大的研究猴群。自2010年以來(lái)，中國(guó)已建八個(gè)國(guó)有醫(yī)療研究中心，容納數(shù)萬(wàn)只小鼠、兔、鳥(niǎo)、狗和靈長(zhǎng)類用于研究。2019年，中國(guó)啟動(dòng)兩個(gè)國(guó)有基因研究中心，開(kāi)發(fā)豬和靈長(zhǎng)類醫(yī)學(xué)模型。

目前，西方的動(dòng)物試驗(yàn)對(duì)象主要是小鼠。專家們普遍認(rèn)為小鼠廉價(jià)、繁殖快、易基因操作，但它們是人類的不完美代理，其短壽命意味著緩慢發(fā)展疾病有時(shí)在小鼠中完全不出現(xiàn)，如癌癥。

彭博社制圖

這一明顯差距引起了西方社會(huì)的擔(dān)憂。德國(guó)智庫(kù)“墨卡托中國(guó)研究所”發(fā)布報(bào)告警告稱，中國(guó)生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)的進(jìn)步，讓美國(guó)和歐洲制藥供應(yīng)鏈面臨“過(guò)度依賴”的風(fēng)險(xiǎn)。

與此同時(shí)，有西方批評(píng)者稱，大型動(dòng)物太接近人類，社交、智能且情感紐帶太強(qiáng)，容易突破動(dòng)物試驗(yàn)的倫理界限。英國(guó)牛津大學(xué)遺傳學(xué)家和生殖生物學(xué)家安迪·格林菲爾德稱：“它們?cè)S多是社交動(dòng)物，有知覺(jué)，感受痛苦和快樂(lè)。這些試驗(yàn)必須非常謹(jǐn)慎并被證明有真正益處，不能只是好奇驅(qū)動(dòng)的研究?！?

然而，對(duì)于神濟(jì)昌華公司聯(lián)合創(chuàng)始人彭林來(lái)說(shuō)，答案很明確——人類健康優(yōu)先。

漸凍癥常表現(xiàn)為上運(yùn)動(dòng)和下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損傷，以及全身的肌肉逐漸無(wú)力和萎縮。發(fā)病率在中國(guó)約4/10萬(wàn)，每年新增3萬(wàn)至5萬(wàn)病人，病人的平均發(fā)病年齡55歲左右，生存期僅為3至5年。

彭博社提到，對(duì)于漸凍癥，全球目前處于沒(méi)有有效治療藥物狀態(tài)。每年都有成千上萬(wàn)的患者悄無(wú)聲息地慢慢死去。從物理學(xué)家霍金身上，我們可以看到疾病無(wú)情：先肌肉無(wú)力，后癱瘓，最終呼吸衰竭。

賈怡昌承認(rèn)，他每次解剖動(dòng)物時(shí)都會(huì)感到內(nèi)疚。但這未改變其想法。