【文/觀察者網(wǎng) 齊倩】 “這頭豬只有幾個(gè)月大時(shí),腿部開始彎曲。起初,它只是搖搖晃晃。幾周后,它完全癱倒。到一歲左右,它已開始?xì)獯跤??!睋?jù)彭博社10月29日報(bào)道,這對于清華大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院教授賈怡昌來說,這些時(shí)刻既令人心碎又激動(dòng)。他已經(jīng)等待多年了。 公開資料顯示,賈怡昌現(xiàn)年53歲,一直努力研究并試圖攻克肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS,也稱“漸凍癥”)難題。在此之前,他職業(yè)生涯大部分時(shí)間都花在小鼠上,通過把病人基因突變敲入到小鼠的相應(yīng)基因位點(diǎn),試圖復(fù)制漸凍癥,以增進(jìn)對疾病機(jī)制的理解,并加速治療手段和方案的誕生。 如今,這類試驗(yàn)在豬身上成功了,這證明了漸凍癥可以在更大動(dòng)物身上建模。 這為賈怡昌提供了新的研究線索,并以此為基礎(chǔ)開發(fā)出了全球首創(chuàng)漸凍癥基因治療藥物SNUG01。 據(jù)賈怡昌旗下公司“神濟(jì)昌華”網(wǎng)